Akademik

В широком понимании генная терапия включает в себя:

1. введение в клетки гена для восстановления недостаточной функции собственного гена, приводящей к развитию заболевания;
2. подавление с помощью молекулярно-генетических технологий избыточной функции собственного гена, вызывающей заболевание; 
3. введение генов, усиливающих иммуногенность и гибель патологических клеток, а также повышающих иммунный ответ организма.

Генетические манипуляции с половыми клетками человека в настоящее время не являются предметом генной терапии.

Помимо генов, кодирующих белки, в генной терапии могут применяться гены, кодирующие РНК, комплементарные мРНК целевого гена (антисмысловые РНК или антисенс-РНК), РНК предшественники, из которых в клетке образуются короткие интерферирующие РНК (short interfering RNA, siRNA), а также сами короткие синтетические нуклеотидные последовательности (антисенс-олигонуклеотиды и siRNA). Эти генетические элементы избирательно подавляют активность генов, блокируя синтез белка с соответствующей мРНК или стимулируя ее ферментативное расщепление. Подходы с использованием перечисленных генетических конструкций в медицине обозначают как антисенс-терапию и РНК интерференцию (RNAi).

В зависимости от конкретных задач генетические элементы могут вводиться в клетки на постоянной основе и встраиваться в ее геном, либо существовать вне генома и функционировать временно. Введение генов может осуществляться вне организма. Для этого клетки-мишени получают от пациента, вводят в них нужный ген и возвращают клетки пациенту. Альтернативно, гены вводят непосредственно в организм. Для эффективного введения генетических элементов в клетки применяют специальные системы адресной доставки (векторы).

• Ширинский Владимир Павлович, д.б.н.